A Food and Drug Administration
(FDA), reguladora de saúde dos Estados Unidos, aprovou medicamento considerado
o mais caro do mundo. Chamado de Hemgenix, apenas uma dose do fármaco
irá custar ao paciente US$ 3,5 milhões, aproximadamente R$ 18,6 milhões na
conversão atual.
Segundo informações do Science Alert, embora o preço
impressione, uma análise sobre o custo-benefício concluiu que o valor era justo
ante sua eficácia.
O Hemgenix faz parte de um novo tratamento de terapia genética para a hemofilia B, doença genética rara que causa coagulação do sangue e tem, como um de seus mais graves sintomas, a hemorragia intramuscular e intra-articular, que causam dor, febre e restrição de movimentos. Predominantemente masculina, a condição é um tipo de desordem do mecanismo por uma deficiência do fator IX (proteína) — há também a hemofilia A, nela a coagulação ocorre por deficiência do fator VIII.
A mutação que causa hemofilia
fica localizada no cromossomo X. Em geral, as mulheres não desenvolvem a
doença, mas também são portadoras do defeito. Hereditária, o filho do sexo
masculino é que pode manifestar a enfermidade. Nos EUA, estima-se que 8 mil homens
sofram com hemofilia B.
Pesquisadores estimam que o
custo para cada um desses pacientes com hemofilia B moderada a grave seja de
US$ 21 a US$ 23 milhões. Há outros medicamentos para o tratamento da doença, no
entanto, além de também terem preços elevados, sua posologia exige uso
vitalício, levando os custos para o resto da vida. Ademais, há ainda o risco de
perda de eficácia em pacientes com sintomas graves devido ao uso
rotineiro.
Embora o Hemgenix também seja
caro — o mais caro de todos — ele é um produto intravenoso administrado em dose
única por uma fração do preço, o que para a FDA é a direção certa para uma
melhor qualidade de vida aos pacientes e, a longo prazo, ao bolso.
Dois estudos comprovaram a
eficácia e segurança da droga; um deles, realizado com 54 participantes com
hemofilia B grave, mostrou que após a aplicação do Hemgenix os níveis de
atividade do Fator IX aumentaram, reduzindo a necessidade de terapias de rotina
atualmente disponíveis para os pacientes e diminuindo a taxa de hemorragias em
mais de 50%.
“A terapia genética para a
hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no
tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios hemorrágicos
podem afetar adversamente a qualidade de vida dos indivíduos. A aprovação de
hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e
representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras
para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de
hemofilia”, disse Peter Marks, diretor do FDA’s Centro de Avaliação e
Pesquisa Biológica.
Olhar Digital
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